「1+」機制｜治療陣發性夜間血紅素尿症新藥獲准在港註冊

【點新聞報道】日前，有一款新藥獲批在港註冊，成為自「1+」新藥註冊審批機制推出後的第三款藥物。政府發言人昨日（5日）表示，該款新的口服藥用作治療陣發性夜間血紅素尿症（或稱陣發性睡眠性血紅蛋白尿症），為病患者帶來更多醫治選擇。據悉，該款口服藥為瑞士藥企「諾華（Novartis）」研發的「Iptacopan」。藥廠資料顯示，該藥去年12月初獲得美國食品藥物管理局（FDA）批准註冊，為首款FDA批准治療PNH的單一療法口服藥。

香港藥劑業及毒藥管理局轄下的註冊委員會在7月4日的會議中，考慮到申請人提交的臨床數據及經徵詢本地專家的意見後，認為該新藥符合相關安全、效能及素質標準，批准在香港註冊。衞生署已通知申請人有關審批結果，特區政府亦會按既定程序完成相關註冊程序。

現時，在特區政府和醫院管理局推出的「資助合資格病人購買價錢極度昂貴的藥物（包括用以治療不常見疾病的藥物）」（「關愛基金極度昂貴藥物」項目）下，有一款藥物可醫治相同的臨床適應症。上述新藥在「1+」機制下獲批註冊，將為病患者及醫護人員帶來更多選擇，增加市場競爭，並有機會減低採購成本。

政府於去年11月實施全新的「1+」機制。透過「1+」機制，用以治療嚴重或罕見疾病的新藥，若能提供符合要求的本地臨床數據，以及經本地專家認可，只須提交一個（而非原來的兩個）指明參考地方的藥物監管機構發出的註冊許可，便可以在香港註冊。